Μέσα στο 2024 γεννήθηκε η ελπίδα για πολλούς ασθενείς με σημαντικές εξελίξεις και νέες θεραπείες να παίρνουν έγκριση.
Το 2024 ήταν μια χρονιά με σημαντική πρόοδο στην φαρμακευτική επιστήμη βοηθώντας σημαντικά τους ασθενείς μέσα από τις νέες θεραπείες που ήρθαν στο φως.
Οι νέες θεραπείες που ανακαλύφθηκαν έδωσαν ελπίδες ίασης σε ανθρώπους που υποφέρουν από σοβαρές ασθένειες, ενώ κάποιες από αυτές έλαβαν ήδη έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές Ευρώπης και Αμερικής και κυκλοφόρησαν στην φαρμακευτική αγορά, αλλάζοντας τη ζωή χιλιάδων ασθενών.
Παρακάτω, σας παραθέτουμε τις πιο καινοτόμες φαρμακευτικές λύσεις της χρονιάς που πέρασε, οι οποίες μοίρασαν χαμόγελα σε ανθρώπους που υποφέρουν και συνέβαλλαν στην καλυτέρευση της ποιότητας της ζωής τους.
1. Εμβόλια mRNA κατά του καρκίνου
Μια πραγματική επανάσταση που έλαβε χώρα το 2024 ήταν τα εμβόλια mRNA που ξεκίνησαν να δοκιμάζονται σε ευρεία κλινική δοκιμή σε ανθρώπους και συγκεκριμένα σε ασθενείς με καρκίνο του πνεύμονα και του παγκρέατος.
Η τεχνολογία mRNA, την οποία γνωρίσαμε μέσω των εμβολίων κατά της πανδημίας του κορονοϊού, αποτελεί πλέον το νέο ελπιδοφόρο όπλο κατά του καρκίνου. Τα νέα εμβόλια είναι ειδικά σχεδιασμένα για καρκινικούς όγκους, όπως αυτούς με μεταλλάξεις KRAS. Έχουν κατασκευαστεί με τέτοιο τρόπο, ώστε να εκπαιδεύουν το ανοσοποιητικό σύστημα να εντοπίζει συγκεκριμένες μεταλλάξεις και να επιτίθεται σε καρκινικά κύτταρα.
Τα εξατομικευμένα εμβόλια στις πρώτες δοκιμές έδειξαν σημαντική μείωση της επανεμφάνισης του καρκίνου.
2. Οι γονιδιακές θεραπείες CRISPR γλιτώνουν ασθενείς από τις μεταγγίσεις
Το 2024, έγινε πραγματικότητα για τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία και β-θαλασσαιμία η επαναστατική γονιδιακή θεραπεία με CRISPR-Cas9, η οποία έχει τη δυνατότητα να διορθώνει το «λάθος» στο DNA που προκαλεί αυτές τις ασθένειες.
Η συγκεκριμένη θεραπεία όχι μόνο απαλλάσσει τους ασθενείς από τις συνεχείς μεταγγίσεις αίματος, αλλά προσφέρει και την προοπτική μιας φυσιολογικής ζωής, αυξάνοντας ταυτόχρονα το προσδόκιμο επιβίωσης.
Η επαναστατική αυτή θεραπεία χρησιμοποιεί «μοριακά ψαλίδια» για να επιδιορθώσει γενετικές μεταλλάξεις και το 2024 εγκρίθηκε για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και της β-θαλασσαιμίας.
Τα πρώτα αποτελέσματα έδειξαν πως οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία δεν χρειάστηκαν περαιτέρω μεταγγίσεις αίματος, ενώ η ποιότητα ζωής τους βελτιώθηκε σημαντικά.
Τη συγκεκριμένη θεραπεία έχουν λάβει σε κλινική μελέτη και ασθενείς στο Παπανικολάου της Θεσσαλονίκης και πλέον είναι ελεύθεροι μεταγγίσεων και ελεύθεροι νόσου.
Δυστυχώς, όμως, οι θεραπείες αυτές αν και έχουν λάβει έγκριση, δεν έχουν ακόμη κυκλοφορήσει στην Ευρώπη.
3. CAR-T δεύτερης γενιάς: Θεραπείες που πολεμούν τον καρκίνο
Η ιδέα ότι τα ίδια μας τα κύτταρα μπορούν να μετατραπούν σε «όπλα» που πολεμούν τον καρκίνο ακούγεται σαν σενάριο επιστημονικής φαντασίας. Όμως, το 2024, η δεύτερη γενιά των CAR-T θεραπειών έκανε αυτό το όνειρο πραγματικότητα.
Η μεγάλη πρόοδος που έχει παρατηρηθεί τα τελευταία έτη στη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με αιματολογικές κακοήθειες, οφείλεται κατά κύριο λόγο στην εισαγωγή των νεότερων ανοσοθεραπειών όπως τα Τ-λεμφοκύτταρα που φέρουν χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (chimeric antigen receptor – CAR) και τα αμφι-ειδικά αντισώματα (bispecific).
Οι βελτιωμένες εκδοχές των CAR-T θεραπειών που κυκλοφόρησαν εντός του 2024 έδωσαν λύσεις σε ασθενείς με λευχαιμίες, μυέλωμα και λεμφώματα, μειώνοντας παράλληλα τις ανεπιθύμητες ενέργειες στη θεραπεία αυτών των αιματολογικών κακοηθειών.
Αυτές οι θεραπείες θεωρούνται οι πλέον ανθεκτικές και αποτελεσματικές, ενώ προκαλούν λιγότερες παρενέργειες.
4. Η επανάσταση στα αντιβιοτικά δίνει ελπίδες για την καταπολέμηση της μικροβιακής αντοχής
Με τη μικροβιακή αντοχή να εξελίσσεται σε «σιωπηλή πανδημία» και να στοιχίζει μόνο στη χώρα μας περισσότερους από 2.000 θανάτους ετησίως από ενδονοσοκομειακές λοιμώξεις, τα νέα αντιβιοτικά του 2024 ήρθαν την κατάλληλη στιγμή.
Φάρμακα όπως, η κεφιντεροκόλη (cefiderocol) και η βαμπορβακτάμη (taniborbactam) και όχι μόνο, εγκρίθηκαν εντός του 2024 και έγιναν οι πρωταγωνιστές στη μάχη κατά των νοσοκομειακών λοιμώξεων, προσφέροντας λύσεις σε πολυανθεκτικά μικρόβια και βακτήρια, που τα τελευταία χρόνια δεν μπορούσαν να καταπολεμηθούν.
Τα φάρμακα αυτά χαρακτηρίστηκαν ως «δούρειος ίππος», επειδή ξεγελούν τα μικρόβια για να τα δεχθούν στο εσωτερικό τους, ενώ στη συνέχεια τα καταστρέφουν.
5. Ελπίδες για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης
Οι ασθενείς με κυστική ίνωση -ασθένεια που πλήττει τους πνεύμονες- συχνά παλεύουν για την κάθε ανάσα τους. Το 2024, έλαβε χώρα η έγκριση τριπλών φαρμακευτικών συνδυασμών για μεγαλύτερη ηλικιακή ομάδα ασθενών και για ασθενείς με περισσότερες γενετικές μεταλλάξεις, επεκτείνοντας την αποτελεσματικότητα της θεραπείας και φέρνοντας μια σημαντική ελπίδα για τους πάσχοντες.
Οι νέες αυτές θεραπείες δεν βελτιώνουν απλώς τη λειτουργία των πνευμόνων, αλλά και τη συνολική ποιότητα ζωής όσων πάσχουν από αυτή τη σοβαρή γενετική πάθηση.
Όπως απέδειξαν μάλιστα οι κλινικές μελέτες, ο τριπλός αυτός συνδυασμός έφερε σημαντική βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας και μείωση των λοιμώξεων.
«Η ανάπτυξη των φαρμάκων αυτών είναι ένα από τα πιο εκπληκτικά και εξαιρετικά επιτεύγματα της βιοϊατρικής έρευνας τα τελευταία 30 χρόνια», αναφέρει το επιστημονικό περιοδικό Nature.
6. Νέα φάρμακα για την άνοια: Φως στο σκοτάδι του Αλτσχάιμερ
Η μάχη κατά της νόσου του Αλτσχάιμερ έκανε ένα σημαντικό βήμα μπροστά το 2024.
Μετά από 20 χρόνια στασιμότητας στον τομέα της θεραπείας της άνοιας, μια νέα κατηγορία θεραπειών έλαβε έγκριση για τη νόσο Alzheimer. Είναι οι πρώτες θεραπείες που στοχεύουν σε βιολογικούς παράγοντες που σχετίζονται με την εκφύλιση του εγκεφάλου.
Με τα δύο μονοκλωνικά αντισώματα (donanemab και lecanemab), που στοχεύουν το β-αμυλοειδές στον εγκέφαλο, έγινε πραγματικότητα η επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου.
Για πρώτη φορά, ασθενείς και οικογένειες ένιωσαν ότι δεν είναι πια ανίσχυροι απέναντι σε αυτή την τρομακτική ασθένεια.
Οι μελέτες έδειξαν ότι οι θεραπείες αυτές κατάφεραν τη μείωση της εξέλιξης των συμπτωμάτων κατά 30-40% σε ήπιες μορφές Αλτσχάιμερ.
7. Ταχεία ανακούφιση από την κατάθλιψη
Για ανθρώπους που ζουν με τη βαριά σκιά της κατάθλιψης, το 2024 έφερε νέες ελπιδοφόρες φαρμακευτικές λύσεις.
Δύο νέες αγωγές με βάση την κεταμίνη και τους ανταγωνιστές του υποδοχέα NMDA προκάλεσαν ταχεία βελτίωση των συμπτωμάτων.
Πιο συγκεκριμένα, η εσκεταμίνη (esketamine), σε μορφή ρινικού σπρέι και η από του στόματος χορηγούμενη ζουρανολόνη (zuranolone) δρουν γρήγορα και αποτελεσματικά, ιδίως σε περιπτώσεις που οι παραδοσιακές θεραπείες δεν λειτουργούν.
Οι νέες αυτές θεραπείες είναι μια ακτίνα φωτός για τη φαρμακοανθεκτική κατάθλιψη, που οδηγεί σε αδιέξοδο χιλιάδες ασθενείς, οι οποίοι έχουν κουραστεί να περιμένουν μήνες για να δουν αποτελέσματα από τις θεραπείες που λαμβάνουν.
8. Καλύτερη ζωή για ασθενείς με ΧΑΠ
Η χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ) είναι μια δύσκολη ασθένεια, αλλά το 2024 έφερε νέες ελπίδες και γι’ αυτήν την νόσο.
Θεραπείες, όπως η ενσιφεντρίνη (ensifentrine) και τα νέα εισπνεόμενα κορτικοστεροειδή (συνδυασμός LABA/LAMA) αποδείχθηκε ότι βελτιώνουν τη λειτουργία των πνευμόνων. Έδωσαν μάλιστα στους ασθενείς τη δυνατότητα, όχι μόνο να αναπνέουν καλύτερα, αλλά και να αποφύγουν σε σημαντικό ποσοστό τις νοσηλείες.
Τα παραπάνω φάρμακα για τη βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας επικεντρώνονται στη αύξηση της φυσικής αντοχές των πνευμόνων, τη μείωση των παροξύνσεων και την πρόληψη των νοσηλειών.
9. Ελπίδα για τη νοσογόνο παχυσαρκία και τον διαβήτη
Τα νέα φάρμακα για την παχυσαρκία που εγκρίθηκαν ή κυκλοφόρησαν το 2024 αποτελούν μία από τις σημαντικότερες εξελίξεις στον τομέα της φαρμακολογίας, με έντονο αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής των ασθενών και τη δημόσια υγεία.
Φαρμακευτικές ουσίες, όπως η τιρζεπατίδη (τirzepatide), ο νέος συνδυασμός σεμαγλουτίδης – καγριλιντίδης (semaglutide / cagrilintide), η σετμελανοτίδη (setmelanotide) ήρθαν να δώσουν ελπίδες απώλειας κιλών και βελτίωσης της υγείας, σε ένα τρομακτικά μεγάλο αριθμό ασθενών που πάσχουν από νοσογόνο παχυσαρκία.
Τα φάρμακα αυτά επιτυγχάνουν την αίσθηση κορεσμού και την απώλεια της όρεξης, που είναι η πρωταρχική αιτία η οποία οδηγεί στην πρόσληψη περιττού βάρους.
Οι κλινικές δοκιμές του 2024 έδειξαν σημαντική απώλεια βάρους στα άτομα με παχυσαρκία, με ακόμα λιγότερες παρενέργειες σε σύγκριση με την παλαιότερη γενιά φαρμάκων.
Τέλος, το 2024 απέδειξε ότι η ιατρική πρόοδος δεν σταματά ποτέ να μας εκπλήσσει – και ότι το μέλλον μπορεί να γίνει λίγο πιο φωτεινό για τους ασθενείς.
Της Γιάννας Σουλάκη / Πηγή: iatropedia.gr
